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直播预告:PNH和aHUS知多少?专家带你正确认识它们来源:人民网阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)皆是发病率极低的“超级罕见病”,对患者的健康和生命的威胁不容小觑,因此正确认识罕见病、早期确诊对疾病管理和改善生命质量至关重要。PNH和aHUS的临床表现主要包括哪些?确诊这两种疾病,需...

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诺华制药(NVS.US):Iptacopan的APPOINT-PNH III期研究达到主要终点智通财经APP获悉,诺华制药(NVS.US)周四宣布,在未接受过补体抑制剂治疗(包括抗C5疗法)的患有阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的成年人中,口服单药Iptacopan的III期APPOINT-PNH研究(NCT04820530)达到了主要终点。据悉,诺华制药该药主要研究终点是评估实现血红蛋白水平较基...

40万元进口“救命针”实现国产替代,降价92%!外媒:中国破坏市场“一旦中招,还不是一只脚棺材里,一只脚棺材外。”总说生命无价,实则早已在暗中被标明了价码。从前许多被定义“病入膏肓”的疑难杂症,如今逐渐都有了得以应对的治疗手段。然而,动辄千百万元、堪比一套学区房的天价药剂,却时刻挑动着大众的敏感神经。从504万一剂PNH罕见病...

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罗氏宣布新一代C5补体抑制剂全球3期临床获积极结果近日,罗氏(Roche)宣布了全球3期临床COMMODORE 2研究的积极结果。该研究在既往未接受补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者中,评估了新一代C5循环抗体crovalimab的疗效和安全性。试验数据显示,该研究达到了避免输血和控制溶血的共同主要疗效终点,crovali...

直播预告:清晨血尿还贫血?要当心这种罕见病来源:人民网阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)属于全球罕见病,患者大多数发病隐袭,病程迁延,病情轻重不一。因其起病缓慢,首发症状除了轻重不等的贫血,还会出现乏力和血红蛋白尿。12月3日10:00至11:00,苏州大学附属第一医院血液科主任、中华医学会血液学分会主任委员吴德沛,苏...

康健园 | 罕见病创新药获批上市为患者带来福音获批用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。阿斯利康公司将促进该罕见病药物尽快于苏州、青岛、北京、上海、天津、杭州等城市落地,惠及患者。阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种危及生命的血液系统罕见病,患者会出现贫...

阿斯利康宣布区域总部落户青岛,并引入在华首款罕见病创新药2022年11月11日 - 第五届进博会上,以“因罕而聚,共赴未来”为主题,阿斯利康重磅呈现其全新治疗领域罕见病在华业务布局。期间,阿斯利康正式宣布在中国上市首个罕见病创新药舒立瑞,该药物在中国已获批用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症...

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1500万一针,贵过上海学区房?进口天价药惹争议,国产替代路在何方前有504万一剂PNH“孤儿药”,后有1540万一针SMA罕见病“续命针”,近来生命科技领域进口天价现象屡见不鲜,频繁引发争议。不久前,美国GoodRx网站公布了“全球10大最贵药物榜单”,美药企诺华SMA基因针以1540万元天价再次高居榜首。资料显示,这些从500万到1500万不等的...

诺华制药(NVS.US)血红蛋白尿药物研究Iptacopan达两个主要终点智通财经APP获悉,瑞士制药巨头诺华制药(NVS.US)周一表示,一项治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH,一种红细胞疾病)的药物研究已经达到了两个主要终点,表明在PNH患者中,尽管先前使用抗C5药物治疗,但Iptacopan仍优于抗C5治疗(eculizumab或ravulzumab)。据该公司称,这项试...