pnh国内治疗进展_pnh国内治疗进展

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直播预告:PNH和aHUS知多少?专家带你正确认识它们(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)皆是发病率极低的“超级罕见病”,对患者的健康和生命的威胁不容小觑,因此正确认识罕见病、早期确诊对疾病管理和改善生命质量至关重要。PNH和aHUS的临床表现主要包括哪些?确诊这两种疾病,需要做哪些检查?PNH和aHUS的治疗手段...

诺华制药(NVS.US):Iptacopan的APPOINT-PNH III期研究达到主要终点智通财经APP获悉,诺华制药(NVS.US)周四宣布,在未接受过补体抑制剂治疗(包括抗C5疗法)的患有阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的成年人中,口服单药Iptacopan的III期APPOINT-PNH研究(NCT04820530)达到了主要终点。据悉,诺华制药该药主要研究终点是评估实现血红蛋白水平较基...

40万元进口“救命针”实现国产替代,降价92%!外媒:中国破坏市场如今逐渐都有了得以应对的治疗手段。然而,动辄千百万元、堪比一套学区房的天价药剂,却时刻挑动着大众的敏感神经。从504万一剂PNH罕见... 国内首例针对肝部癌变的“钇90微球”技术,让患者再次看到生的可能。但40万元一针的价格,如一座大山,再度将希望压灭。据世卫组织IARC数...

阿斯利康罕见病创新药依库珠单抗上市 用于治疗尿毒症等用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征。阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病,可发生在任何年龄阶段,好发于青壮年,PNH溶血最具破坏性的后果是形成血栓,损伤器官并导致死亡。此前,PNH的治疗...

诺华制药(NVS.US)血红蛋白尿药物研究Iptacopan达两个主要终点智通财经APP获悉,瑞士制药巨头诺华制药(NVS.US)周一表示,一项治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH,一种红细胞疾病)的药物研究已经达到了两个主要终点,表明在PNH患者中,尽管先前使用抗C5药物治疗,但Iptacopan仍优于抗C5治疗(eculizumab或ravulzumab)。据该公司称,这项试...

罗氏宣布新一代C5补体抑制剂全球3期临床获积极结果近日,罗氏(Roche)宣布了全球3期临床COMMODORE 2研究的积极结果。该研究在既往未接受补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者中,评估了新一代C5循环抗体crovalimab的疗效和安全性。试验数据显示,该研究达到了避免输血和控制溶血的共同主要疗效终点,crovali...

康健园 | 罕见病创新药获批上市为患者带来福音诊疗和药品研发供应、医疗保障体系等多项事业进展迅速。第五届进博会期间,罕见病创新药C5补体抑制剂依库珠单抗(舒立瑞®,eculizumab)获批用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。阿斯利康公司将促进该罕见病药物尽快于苏州...

阿斯利康宣布区域总部落户青岛,并引入在华首款罕见病创新药(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。此外,阿斯利康与康希诺达成战略合作签约,探索罕见病诊疗领域发展机遇。阿斯利康还与青岛政府在以罕见病为主题的青岛区域总部及创新生态圈建设方面取得实质性进展,双方进一步深化在罕见病创新药引入及诊疗服务方面的合作。阿斯利...